Genomatech: Innovación Genética para un Futuro Mejor
En Genomatech, nos dedicamos apasionadamente a la investigación y el desarrollo para transformar el abordaje del Síndrome de Morquio A (MPS IVA), una enfermedad rara de origen genético. Con un firme compromiso con la calidad y la excelencia científica, trabajamos incansablemente para generar conocimiento y soluciones. Nos alegra que estés aquí para ser parte de nuestra historia.
Nuestra investigación en MPS IVA
Nuestra actividad se centra en pilares fundamentales para el avance en la comprensión y tratamiento del Síndrome de Morquio A. Ofrecemos un enfoque integral que abarca desde la generación de conocimiento hasta la evaluación de terapias, siempre bajo los más altos estándares científicos.
Conocimiento preclínico
Generamos conocimiento preclínico y traslacional esencial para entender mejor el Síndrome de Morquio A y sentar las bases para futuras intervenciones terapéuticas.
Estrategias terapéuticas
Evaluamos rigurosamente nuevas estrategias terapéuticas, buscando soluciones innovadoras y efectivas que mejoren la calidad de vida de los pacientes.
Alianzas estratégicas
Colaboramos activamente con centros académicos, hospitales de referencia y asociaciones de pacientes para maximizar el impacto de nuestra investigación.
Estándares de calidad
Nos comprometemos con las buenas prácticas científicas y la regulación aplicable, asegurando la ética y la fiabilidad en cada proyecto que emprendemos.
"La dedicación de Genomatech a la investigación del Síndrome de Morquio A nos da esperanza y nos acerca a soluciones innovadoras."
Familia de Pacientes MPS IVA
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Síndrome de Morquio A: Corrigiendo la enfermedad desde el origen
Desarrollamos AAV9-GALNS, una terapia génica de dosis única diseñada para llegar al hueso y al cartílago, donde los tratamientos actuales no llegan de manera eficaz.
Nacemos de los pacientes, impulsados por la ciencia
Genomatech es una compañía biotecnológica creada para impulsar el desarrollo de una terapia génica para el síndrome de Morquio A (MPS IVA). La compañía se constituyó tras la firma de un acuerdo de licencia entre Genomatech y ESTEVE en diciembre de 2025 para continuar el desarrollo del programa.
Una enfermedad rara que destruye el esqueleto desde la infancia
El síndrome de Morquio A es una enfermedad genética rara causada por la deficiencia de la enzima GALNS. Hacia los 2 años aparecen deformidades esqueléticas progresivas, cirugías repetidas, complicaciones respiratorias y pérdida de movilidad. Hoy no existe un tratamiento curativo.
Coste acumulado por paciente a lo largo de su vida con el tratamiento actual, sin resolver la discapacidad.
El tratamiento actual alivia síntomas, pero no cambia el curso de la enfermedad
No llega al hueso
La enzima no alcanza de forma eficaz el hueso ni el cartílago avascular: la displasia esquelética sigue avanzando.
Infusiones de por vida
Infusiones intravenosas semanales, de forma indefinida. Sin final y sin curación.
No actúa sobre la causa
Sustituye la enzima desde fuera, pero no corrige el origen genético de la enfermedad.
AAV9-GALNS: una sola dosis que actúa sobre la raíz
Un vector AAV9 que transporta el gen GALNS, administrado por vía intravenosa una única vez. El propio organismo se convierte en una fábrica duradera de la enzima que le falta.
Alcanza hueso y cartílago, donde otros enfoques fallan.
Frente a infusiones semanales de por vida.
Fuente endógena y sostenida de GALNS.
Un mecanismo. Una dosis. Una plataforma.
En el primer modelo animal de Morquio A fiel al fenotipo humano, una única dosis intravenosa normalizó el biomarcador de la enfermedad y corrigió la patología esquelética.
Hueso
Corrección de la displasia esquelética, con sulfato de queratano normalizado en la placa de crecimiento.
Mecanismo
Actividad de GALNS restaurada y sulfato de queratano normalizado en todo el organismo.
Cartílago y función
Cartílago articular corregido y mejora de la fuerza de agarre.
Patología extraesquelética
Corrección más allá del esqueleto: tráquea, corazón y válvulas cardiacas, córnea y tejido conectivo.
Resultados preclínicos publicados en Nature Communications (Bertolin et al., 2021;12:5343).
Las personas detrás de Genomatech
Un consejo que une experiencia en finanzas, inversión, industria farmacéutica, tecnología y derecho.
Patricia Oliete Pérez
Co-fundadora · Board MemberMás de 20 años de experiencia en finanzas y dirección corporativa. Corporate Director y consejera de PANGEA The Travel Store, asesora independiente de M&A y business angel. Anteriormente CFO del grupo turístico Wamos (antes Pullmantur).
Carlos Núñez Insausti
Co-fundador · Board MemberInvestment Director en Quarza Inversiones y cofundador y consejero de Capital Farma. Más de una década en private equity, con experiencia previa en L Catterton (París) y 3i.
David del Val
Consejero · Board MemberGlobal Director, Portfolio Acceleration en Telefónica. Fue CEO de Telefónica I+D durante casi una década, al frente de la innovación del grupo. Emprendedor tecnológico, cofundador de Techfoundries y consejero de PANGEA The Travel Store.
José María Giménez-Arnau
Consejero · Board MemberMédico y ejecutivo internacional del sector biofarmacéutico, con más de 30 años de trayectoria en investigación, desarrollo clínico, estrategia médica y liderazgo corporativo. Actualmente es Chief Scientific & Medical Officer de ESTEVE. Combina visión estratégica, excelencia científica y creación de valor a través de la innovación y las alianzas internacionales.
Tània Nadal Boeufvé
Consejera · Board MemberGlobal Clinical Development Head en ESTEVE. Más de 20 años en desarrollo clínico: Clinical Development Director en Ferrer y casi dos décadas en la CRO TFS, donde fue Executive Director de Clinical Operations para Europa y Norteamérica.
Alberto Frasquet
Secretario del ConsejoSocio de Herbert Smith Freehills Kramer desde 2011, donde ha dirigido la práctica Corporate en EMEA y el área de Corporate/M&A y Private Equity en España. Asesora a fondos de private equity, bancos de inversión y multinacionales en operaciones complejas y transfronterizas. Profesor de Private Equity y Cross-border M&A en IE Law School.
Elena Rivas
Interim ManagementMás de 25 años en el sector biotecnológico. Partner en Pinnacle Biopartners, cofundadora de Bionido Capital y Scouting Partner de Dreavent Capital; miembro del Consejo de ASEBIO, de la que fue vicepresidenta. Anteriormente CEO de Arrays for Cell Nanodevices y directora del Máster Emprende4BIO (CESIF).
Pilar Najarro
Interim ManagementDirectiva biotech con más de 20 años en desarrollo de fármacos y estrategia regulatoria. Partner & COO de Luminara Therapeutics; anteriormente Managing Director de Biohope, CSO de ARQUIMEA y COO & CSO de Life Length. Inició su carrera en Imperial College London y Arrow Therapeutics (AstraZeneca).
Empezamos por Morquio A. La plataforma va más allá.
La corrección ósea con AAV9 sistémico puede extenderse a otras mucopolisacaridosis con afectación esquelética.
Nuestro foco es Morquio A. Las demás indicaciones son líneas de desarrollo futuras y, por ahora, preliminares.
Tres años hasta el primer niño tratado
Seguido de la primera administración en humanos en centros clínicos.
Novedades de Genomatech
Avances del programa, publicaciones y noticias relevantes para la comunidad de Morquio A.
La FDA aprueba FAYUVI™, la primera terapia génica para una mucopolisacaridosis
La aprobación de la terapia de Ultragenyx para el síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA), basada en un vector AAV9, establece un precedente clínico y regulatorio para esta modalidad en las MPS. Son enfermedades y retos distintos, pero refuerza la estrategia que seguimos con AAV9-GALNS para Morquio A.
Leer la nota de la FDA ↗Avances del programa AAV9-GALNS
Hitos preclínicos, regulatorios y de fabricación.
Publicaciones científicas
Resultados y artículos en revistas especializadas.
Genomatech en los medios
Entrevistas, eventos y comunicados de prensa.
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Si eres investigador, clínico, familia o socio potencial, nos encantará conocerte.
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